Διευθύντριας Β΄ Νευρολογικής Κλινικής, Ερρίκος Ντυνάν
Παγκοσμίως ο αριθμός των ασθενών με τη νόσο Alzheimer εκτιμάται σε τουλάχιστον 55 εκατομμύρια σήμερα και αναμένεται να φθάσει τα 139 εκατομμύρια έως το 2050. Τα αντίστοιχα στοιχεία από τη χώρα μας με βάση τις αναφορές στο Dementia in Europe Yearbook 2019 εκτιμούν ότι 213.678 άτομα ζούσαν με άνοια στην Ελλάδα το 2018, ενώ ο πληθυσμός αυτός θα αυξηθεί στις 356.458 το 2050.
Είναι ολοφάνερη η επείγουσα ανάγκη για αποτελεσματικές θεραπευτικές στρατηγικές ενάντια στη νόσο.
Αυτή τη στιγμή οι νεότερες παρεμβάσεις στηρίζονται στην ανάπτυξη των αντιαμυλοειδικών μονοκλωνικών αντισωμάτων.
O Αμερικανικός οργανισμός F.D.A. (Food and Drug Administration), υπεύθυνος για την ασφάλεια και αποτελεσματικότητα χορήγησης νέων φαρμάκων στους ανθρώπους και τα ζώα, ενέκρινε τον Ιανουάριο του 2023 έναν νέο θεραπευτικό παράγοντα για τα αρχικά στάδια της νόσου Alzheimer. Ονομάζεται Lecanemab (ΒΑΝ2401) με την εμπορική ονομασία Leqembi.
Ανήκει στην κατηγορία των μονοκλωνικών αντισωμάτων και υπάρχουν ενδείξεις ότι έχει τη δυνατότητα να επιβραδύνει σε ένα μέτριο βαθμό τη νοητική έκπτωση στην ήπια νόσο, εμπεριέχει όμως και κινδύνους για την ασφάλεια των ασθενών. Συνολικά όμως εμφανίζει καλύτερη αποτελεσματικότητα από τις ελάχιστες ως τώρα θεραπευτικές παρεμβάσεις.
Το φάρμακο χορηγείται ενδοφλέβια κάθε δύο εβδομάδες σε ασθενείς με ήπια γνωστική έκπτωση που περιορίζεται μόνο σε διαταραχές της πρόσφατης μνήμης και σε ασθενείς με ήπια Νόσο Alzheimer, οι οποίοι έχουν αποδεδειγμένα φορτίο αμυλοειδούς (παθολογική πρωτεϊνη συνδεδεμένη με την εξέλιξη της νόσου) στον εγκέφαλό τους. Η επιβεβαίωση για την ύπαρξη του φορτίου αυτού γίνεται με μέτρηση βιοδεικτών ΕΝΥ (εγκεφαλονωτιαίου υγρού), εξέταση που διενεργείται ενδονοσοκομειακά στη χώρα μας, χωρίς όμως να καλύπτεται η μέτρηση των βιοδεικτών από τα ασφαλιστικά ταμεία.
Σύμφωνα με τη μεγαλύτερη μελέτη του φαρμάκου, διάρκειας 18 μηνών, που πρόσφατα δημοσιεύθηκε στο επιστημονικό περιοδικό the New England Journal of Medicine, το φάρμακο επιβραδύνει την επιδείνωση της νόσου κατά 27% στους ασθενείς που το έλαβαν, ενώ παράλληλα μπορεί να προκαλέσει εγκεφαλικό οίδημα στο 13% των ασθενών και εγκεφαλική αιμορραγία στο 17% (συνήθως αναστρέψιμες καταστάσεις με τη διακοπή του φαρμάκου). Ιδιαίτερη προσοχή για τη χορήγηση του φαρμάκου επισημαίνεται να υπάρχει στους ασθενείς που έχουν ανάγκη λήψης αντιπηκτικών φαρμάκων. Ωστόσο, οι περισσότεροι επιστήμονες συμφωνούν ότι μελέτες μεγαλύτερης διάρκειας απαιτούνται για να καθορισθεί η τελική ασφάλεια και αποτελεσματικότητα του φαρμάκου.
Mέχρι στιγμής (15/09/2023) δεν έχει υπάρξει έγκριση του φαρμάκου για την Ευρωπαϊκή ένωση και την Μεγάλη Βρετανία και δεν είναι γνωστό πότε και αν θα υπάρξει έγκριση από τον EMA (European Medicines Agency). Επίσης δεν είναι ξεκάθαρο αν οι διάφορες τοπικές θεσμικές αρχές των ξεχωριστών κρατών (π.χ. ΕΟΦ) θα δώσουν άδεια χρήσης (και με ποιον τρόπο) ή όχι στο φάρμακο.
Για το αμέσως προηγούμενο αντίστοιχο φάρμακο (Aducanumab – εμπορική ονομασία Aduhelm) που εγκρίθηκε από τον FDA δεν υπήρξε έγκριση από τους ευρωπαϊκούς οργανισμούς.
Ταυτόχρονα ένα νεότερο μονοκλωνικό αντιαμυλοειδικό αντίσωμα με το όνομα donanemab – αναμένει την έγκρισή του από τον FDA από τον Ιούλιο του 2023. Παρουσιάζει ελαφρώς μεγαλύτερη αποτελεσματικότητα από το lecanemab, χωρίς όμως σημαντικές διαφορές στις ανεπιθύμητες ενέργειες και το κόστος.
Ωστόσο, το πόσοι από τους εκατοντάδες χιλιάδες πάσχοντες από Alzheimer στη χώρα μας θα λάβουν τις νεότερες θεραπείες που αναδύονται, θα εξαρτηθεί από την τελική ασφάλεια και αποτελεσματικότητα που θα καταδείξουν οι πιο εκτεταμένες μελέτες των φαρμάκων, καθώς και από το τελικό τους κόστος και συνεπώς την κάλυψή τους ή όχι από τους ασφαλιστικούς οργανισμούς.
Συμπερασματικά
Το νέο εγκεκριμένο από τον FDA φάρμακο Lecanemab – Leqembi σίγουρα δεν αποτελεί τη ριζική θεραπεία της νόσου Alzheimer.
Δεν απευθύνεται σε όλους τους ασθενείς, αλλά μόνο σε εκείνους που βρίσκονται στα πολύ αρχικά στάδια αλλά με επιβεβαιωμένη νόσο με βιοδείκτες.
Επιπλέον η χορήγησή του δεν είναι απλή, απαιτεί αυξημένη προσοχή και εμπεριέχει κινδύνους.
Συνολικά δεν οδηγεί σε αναστροφή της εξέλιξης της νόσου, αλλά επιτυγχάνει μια ήπια-μέτρια επιβράδυνση στον ρυθμό επιδείνωσης.
Η χορήγηση απαιτεί ενδοφλέβια έγχυση κάθε 2 εβδομάδες, με συχνή απεικονιστική παρακολούθηση (MRI) για το ενδεχόμενο ARIA (απεικονιστικές εκδηλώσεις αιμορραγίας ή οιδήματος στον εγκέφαλο).
Το κόστος είναι δραματικά υψηλό και φαίνεται να ανέρχεται για το φάρμακο μόνο σε 24.766 ευρώ, χωρίς να υπολογίζονται τα κόστη για τις ημερήσιες νοσηλείες, το εξειδικευμένο προσωπικό για τις εγχύσεις, το κόστος των βιοδεικτών και των διαδοχικών MRI.
Από την άλλη μεριά, η έγκρισή του αποτελεί μια αληθινή επανάσταση στη θεραπεία της νόσου μια και πρόκειται για μια από τις πρώτες αιτιολογικές θεραπείες – θεραπείες δηλαδή που στοχεύουν στην αναστολή της εξέλιξης της νόσου και όχι μόνο στην απάλυνση των συμπτωμάτων της όπως οι μέχρι τώρα υπάρχουσες.
Είναι γεγονός πλέον ότι ένας νέος δρόμος – ο δρόμος των αιτιολογικών θεραπειών – ανοίγεται και θα πρέπει όλοι μας, ασθενείς – φροντιστές και θεράποντες να είμαστε προετοιμασμένοι γι’ αυτόν, όχι με μη ρεαλιστικές προσδοκίες αλλά με τα παρακάτω λελογισμένα βήματα:
- Έγκαιρη διάγνωση νοητικής έκπτωσης
- Ανοιχτή επικοινωνία θεράποντος, θεραπευόμενου, περιθάλποντος για συνεχή ενημέρωση και καθοδήγηση
- Συμπεριφορικές προσεγγίσεις για τη βέλτιστη ψυχική υγεία πασχόντων και φροντιστών
- Τροποποίηση τρόπου ζωής (φυσική δραστηριότητα, μεσογειακή διατροφή, αποφυγή νικοτίνης, αλκοόλ και υγιής κοινωνικότητα)
- Φαρμακευτική ρύθμιση των αγγειακών παραγόντων κινδύνου (υπέρταση, διαβήτης, υπερλιπιδαιμία)
- Βέλτιστη χρήση των υπαρχόντων συμπτωματικών θεραπειών
έτσι ώστε οι πάσχοντες να παραμείνουν όσο πιο κοντά γίνεται στα αρχικά στάδια της νόσου για να μπορέσουν να ωφεληθούν από τις επερχόμενες αιτιολογικές θεραπείες, τις οποίες θα πρέπει να διαχειρισθούμε με τη μέγιστη σοφία ως θεράποντες και ως θεραπευόμενοι για να αποδώσουν τα ευεργετήματα που προσδοκούμε.
